Galsody (Toverson) è un nuovo trattamento per una rara forma di sclerosi laterale amiotrofica, la sclerosi laterale amiotrofica. Il trattamento mira alla causa genetica della malattia che si riscontra solo in un sottogruppo di pazienti affetti dalla malattia neurologica fatale.
Adesso lo raccomanda l’Agenzia del Farmaco EMA Comitato di esperti del CHMP Che l'Unione Europea approvi Qalsoudi “in circostanze eccezionali”.
Il trattamento curativo non esiste
La sclerosi laterale amiotrofica è un gruppo di malattie neurodegenerative in cui le cellule nervose del cervello, del tronco cerebrale e del midollo spinale degenerano. La malattia colpisce poi le cellule nervose chiamate motoneuroni, che collegano il sistema nervoso ai nostri muscoli.
La progressione della malattia significa questo Atrofia muscolare in diverse parti del corpo. Pertanto, la persona trova sempre più difficile muoversi, parlare, deglutire e respirare. È un processo che può avvenire a velocità diverse, ma nella maggior parte delle persone la SLA porta alla morte entro pochi anni.
Inoltre, non esiste un trattamento curativo per la SLA. L’unico farmaco approvato finora è il riluzolo, che può ritardare in una certa misura lo sviluppo dei sintomi.
Dietro una forma insolita di sclerosi laterale amiotrofica c’è un gene mutato
Il farmaco QAlsody, prodotto dalla società farmaceutica americana Biogen, è stato approvato lo scorso anno negli Stati Uniti d'America. L’approvazione si applica al trattamento degli adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) che presentano una mutazione nel gene della proteina superossido dismutasi 1, SOD1. In loro, è questa mutazione che causa la malattia.
Circa il due per cento Di tutti i pazienti ad avere una forma così rara di sclerosi laterale amiotrofica.
Ora il comitato di esperti dell'Agenzia europea per i medicinali raccomanda che l'Unione europea segua l'esempio degli Stati Uniti e approvi l'uso di Qsody per questo specifico gruppo di pazienti.
Valutazione equilibrata
Il principio attivo del farmaco tofersen è il cosiddetto oligonucleotide antisenso. Il paziente riceve questo farmaco mediante iniezione nel canale spinale una volta al mese.
Il materiale è progettato Per sopprimere la produzione della proteina Sod1 che può accumularsi in quantità tossiche nei pazienti interessati.
La raccomandazione del CHMP si basa su una valutazione equilibrata del meccanismo d'azione target della sostanza, sui risultati di studi sugli animali e sui risultati di uno studio clinico in doppio cieco su 108 pazienti affetti da SLA di età compresa tra 23 e 78 anni.
Partecipanti allo studio Aveva una mutazione genetica correlata. Sono stati randomizzati a ricevere tofersen o placebo per 28 settimane.
Circostanze eccezionali
Nei campioni di sangue prelevati dai partecipanti, i ricercatori hanno monitorato i livelli di una proteina che riflette la rottura delle cellule nervose. Dopo 28 settimane, il livello di questa proteina nel gruppo Qalsoudi è diminuito del 60%, indicando un danno ridotto ai nervi.
Inoltre, i ricercatori hanno visto Varie funzioni corporee erano meglio preservate tra coloro che ricevevano acido salicilico.
In genere, per approvare un farmaco sono necessarie prove più forti, ad esempio studi più ampi e un follow-up più lungo. Ma poiché la necessità di nuovi trattamenti per la sclerosi laterale amiotrofica è così grande, il CHMP vuole l’approvazione “in circostanze eccezionali”.
Questo arriva In questo caso, ciò significa che l'azienda deve continuare gli studi e fornire dati aggiuntivi. In questo modo è necessario confermare l’effetto a lungo termine e la sicurezza del farmaco.
A decidere è la Commissione Europea
La raccomandazione del CHMP e dell'EMA è ora inviata alla Commissione Europea, che prende la decisione finale. È probabile che l’approvazione venga ottenuta entro la fine dell’anno.
Circa e dentro Tuttavia, resta da vedere quando il nuovo trattamento per la SLA sarà disponibile in Svezia. L’organismo regionale congiunto per l’introduzione nazionale di nuovi trattamenti, il Consiglio NT, ha recentemente esortato le regioni a smettere di somministrare Qalsody, ha riferito Medicines World.
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