No a un nuovo farmaco contro la sclerosi laterale amiotrofica – riprende l’azienda

Amylyx Pharmaceuticals richiederà all’EMA una revisione farmacologica di un nuovo farmaco contro la SLA, la sclerosi laterale amiotrofica. L’azienda lo scrive in uno comunicato stampa.

Sì, dopo aver esaminato gli Stati Uniti

Amylyx ha richiesto l’approvazione dell’UE per il suo candidato SLA Albrioza (fenilbutirrato di sodio e acido tauroursodesossicolico), che ha un’approvazione condizionata in Canada. Il farmaco è approvato anche negli Stati Uniti, lì con il nome di Relyvrio.

Approvazione americana È arrivato dopo un lungo processo in cui la FDA inizialmente ha detto di no a causa di dubbi sull’efficacia del farmaco. La decisione ha suscitato forti reazioni tra i malati di SLA, e poi la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha riconsiderato la sua decisione. Questa volta la risposta è stata sì, anche se l’autorità ha confermato che permanevano alcune incertezze sull’impatto.

Nessun nuovo farmaco contro la sclerosi laterale amiotrofica nell’Unione europea

Forse l’azienda ora spera che la storia si ripeta nell’Unione Europea in modo che il “no” alla fine diventi un “sì”.

Comitato di esperti dell’EMA L’altro giorno, il CHMP ne ha dato uno affermazione negativa A proposito della brioza. Ciò ha portato l’EMA a dire di no.

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ritiene che i dati della ricerca presentati da Amylyx non dimostrino in modo convincente che la terapia di associazione orale possa rallentare la progressione della malattia nella SLA. Il CHMP ha inoltre ritenuto che i dati sulla sopravvivenza non fossero stati raccolti e analizzati in modo affidabile.

Il riesame può richiedere fino a quattro mesi

Ma l’azienda non accetta questa valutazione.

– Siamo al sicuro “Sulla base della forza dei nostri dati dello studio Centaur, che riteniamo soddisfi i criteri per l’approvazione condizionata”, afferma Tammy Sarnelli, responsabile globale degli affari normativi di Amylyx, nel comunicato stampa.

Non siamo d’accordo con il CHMP e chiederemo una revisione formale.

L’amilice conta La revisione richiederà circa quattro mesi.

Urgente bisogno di nuovi farmaci

La sclerosi laterale amiotrofica grave colpisce ogni anno tra le 220 e le 250 persone in Svezia. La malattia provoca la rottura e la morte dei nervi che controllano i muscoli. Ciò porta ad un aumento della perdita muscolare e della paralisi. La sclerosi laterale amiotrofica di solito porta alla morte entro pochi anni.

molti scienziati del mondo Più che cercare di trovare trattamenti curativi per la SLA, ci sono ancora alcuni farmaci che alleviano i sintomi.

Briosa è una polvere che si scioglie in acqua. L’obiettivo del trattamento è proteggere le cellule nervose da un ulteriore deterioramento e rallentare il decorso della malattia.

Testato in Svezia

Il farmaco è stato testato in studi clinici in diversi paesi, tra cui la Svezia.

alle 24 Lo studio di fase II della durata di una settimana ha incluso 137 pazienti adulti che sono stati randomizzati alla terapia di combinazione o al placebo. I pazienti che hanno ricevuto il farmaco hanno sperimentato una diminuzione del funzionamento quotidiano a un ritmo più lento rispetto a quelli che hanno ricevuto un placebo. I risultati sono pubblicati in Giornale di medicina del New England.

I ricercatori hanno anche riferito che il tasso di sopravvivenza globale era leggermente più alto tra i pazienti che hanno ricevuto il farmaco. Gli effetti indesiderati più comuni sono stati diarrea, dolore addominale, nausea e infezione del tratto respiratorio superiore.

Vengono somministrati farmaci Amylex Ora lo studio di Fase III dovrebbe essere completato alla fine del 2023 o all’inizio del 2024.