🔬 Un sistema guidato dall’RNA negli animali mostra il potenziale per l’editing genetico negli esseri umani

• Negli eucarioti è stato scoperto un nuovo sistema programmabile guidato dall’RNA, basato su una proteina chiamata Fanzor.
• I batteri usano “forbici” chiamate CRISPR-Cas contro i virus, e ora gli scienziati hanno scoperto che anche le cellule complesse, come le nostre, hanno uno strumento simile.
• I sistemi Fanzor possono essere consegnati alle cellule più facilmente rispetto ai sistemi CRISPR-Cas.

Scoperta di un nuovo meccanismo di editing genetico

medico. Il team di Feng Zhang, noto per i suoi contributi nel campo della ricerca CRISPR, ha recentemente presentato il primo sistema guidato dall’RNA negli eucarioti. Ciò potrebbe avere un impatto significativo sul futuro dell’editing genetico negli esseri umani.

pubblicato in naturaLa ricerca mostra come le proteine ​​Fanzor bersagliano il DNA usando guide di RNA. Hanno dimostrato la capacità di Fanzor di modificare il genoma umano in modo più preciso. Questo sistema compatto può essere più adatto per il trattamento rispetto agli attuali sistemi CRISPR-Cas.

Mentre CRISPR-Cas è stato identificato per la prima volta in organismi più semplici, Zhang e il suo team hanno dimostrato l’esistenza di meccanismi di taglio del DNA guidati dall’RNA negli eucarioti, organismi che includono funghi, piante e animali.

“Questo nuovo sistema è un altro modo per apportare sottili cambiamenti nelle cellule umane, integrando gli strumenti di modifica genetica che già disponiamo”, afferma Zhang.

Scoperta spiegata

• Difesa naturale: Proprio come il nostro sistema immunitario ci aiuta a combattere le infezioni, i batteri hanno un sistema chiamato CRISPR-Cas per difendersi dai virus. Usano queste “forbici” per tagliare il DNA del virus invasore.
• Nuova scoperta negli eucarioti: Gli scienziati sapevano che i batteri avevano queste “forbici”, ma non erano sicuri se le avessero anche cellule più complesse (come le cellule umane). Ora sappiamo che anche le cellule più complesse hanno uno strumento simile.
• Ingegneria genetica: Conoscere queste “forbici” è entusiasmante perché possono essere utilizzate come strumenti per l’editing genetico. Immagina la possibilità di correggere i geni difettosi che causano la malattia.
• Ovunque c’è vita: I risultati suggeriscono che le “forbici” guidate dall’RNA sono così importanti che si trovano in tutte le forme di vita, dai minuscoli batteri agli esseri umani.

Dai batteri alle forme di vita complesse

Comprendere gli elementi costitutivi della vita era uno degli obiettivi principali del laboratorio di Zhang. La loro missione è sviluppare farmaci genetici mirati a geni e processi specifici. In precedenza avevano scoperto sistemi di RNA programmabili nei procarioti chiamati omega. Ciò ha portato alla sensazione che gli enzimi Fanzor negli eucarioti potessero anche utilizzare meccanismi guidati dall’RNA.

A differenza delle proteine ​​CRISPR, gli enzimi Fanzor sono codificati all’interno di geni “saltanti” o elementi trasponibili da genomi eucariotici. Ciò indica che questi geni sono stati trasferiti tra batteri ed eucarioti nel tempo.

Il potenziale di Fanzor come strumento di editing genetico è stato dimostrato nelle cellule umane. E sebbene inizialmente fosse meno efficace di CRISPR-Cas, gli scienziati hanno fatto progressi aumentandone l’attività di dieci volte. Il vantaggio principale è che Fanzor non causa “straordinari”, il che riduce la possibilità di modifiche genetiche indesiderate.

Cassetta degli attrezzi completa della natura

Il team di Zhang crede che questa scoperta possa essere la punta dell’iceberg.

“La natura è sorprendente. C’è così tanta diversità”, dice Zhang, osservando che si potrebbero trovare più sistemi di RNA programmabili.

Questa ricerca ha aperto una nuova possibilità per l’editing genetico. Mentre CRISPR rimane uno strumento potente, la scoperta e il potenziale di Fanzor offrono un percorso alternativo, inclusa una più facile consegna delle cellule.

Muro-Y
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