Come una nuova cura per l’Alzheimer dovrebbe raggiungere i pazienti: “Abbiamo alcune sfide”

Sono state investite risorse significative nello sviluppo di farmaci anti-Alzheimer, il che non sorprende considerando che il costo globale della demenza è stimato a circa 1,3 trilioni di dollari all’anno.

Ma nonostante ciò, lo sviluppo è stato lento per molto tempo, fino a quest’anno. Quest’estate, il farmaco sviluppato in Svezia, lecanimab, ha ricevuto la piena approvazione per la commercializzazione negli Stati Uniti, diventando così il primo farmaco approvato ad avere un effetto sulla malattia stessa, anziché limitarsi a trattarne i sintomi.

Negli studi clinici, il trattamento ha rallentato la progressione della malattia di Alzheimer precoce del 27%.

– Non è una cura, ma questa è la prima volta che la medicina ha dimostrato che la rimozione dell’amiloide nel cervello ha un effetto clinico sulla malattia. “Quindi forse siamo sulla strada giusta, forse stiamo iniziando a comprendere la malattia e forse questo indicherà la strada per trattamenti migliori in futuro”, ha detto Linus Johnson.

Ma i progressi hanno anche sollevato preoccupazioni, poiché il trattamento è costoso e richiede molte risorse, mentre il mercato potenziale è enorme. Negli Stati Uniti, il costo del trattamento è di $ 26.500 all’anno. Le iniezioni vengono eseguite ogni due settimane in ospedale e inoltre, all’inizio del trattamento, il paziente deve sottoporsi regolarmente a risonanze magnetiche per verificare eventuali effetti collaterali.

– Se iniziassimo a utilizzare il trattamento in Svezia e lo somministrassimo a tutti i pazienti con questa indicazione, il costo corrisponderebbe a circa l’80% del budget totale dei farmaci del paese. Quindi abbiamo alcune sfide: come potremo permetterci i farmaci, come decideremo come usarli e come sarà in grado il sistema sanitario di diagnosticare i pazienti di Alzheimer abbastanza precocemente?

Per far progredire la diagnosi, Linus Johnson richiede, tra le altre cose, strumenti digitali in grado di registrare i primi segnali impercettibili di deterioramento cognitivo. Sono necessari test che possano essere utilizzati anche nelle cure primarie perché le risorse specialistiche per le cure non saranno sufficienti. Inoltre, sono necessari nuovi strumenti per una diagnosi accurata per identificare i pazienti che potrebbero interferire con il beneficio del farmaco.

Inoltre, è necessaria una maggiore conoscenza su ciò che il trattamento può fare a lungo termine. Gli studi clinici sono durati 18 mesi, ma il processo patologico è molto più lungo, di solito circa 6-8 anni.

– Il trattamento consentirà a questi pazienti di vivere una vita più lunga e più sana a casa e quindi di aver bisogno di un periodo di ricovero più breve in hospice? Sarà di grande valore sia per la comunità che per i pazienti. Ma non sappiamo ancora cosa accadrà nelle fasi successive.

La Svezia in particolare è nella posizione migliore per rispondere alle ultime due domande. Ecco il registro sulla demenza più grande al mondo, Swedem (Registro svedese per i disturbi cognitivi e la demenza), con dati su oltre 110.000 pazienti seguiti nel tempo. Nell’ambito di questo progetto è stato sviluppato un modello per seguire i pazienti che ricevono il trattamento se diventa disponibile in Svezia.

Linus Johnson ha parlato di numerosi altri progetti in corso per sostenere l’introduzione di nuovi trattamenti per la malattia di Alzheimer. In Svezia esiste Predem (Precision Prevention of Dementia), un progetto sostenuto da Vinnova, che riunisce, tra gli altri, il mondo accademico, l’industria e le start-up tecnologiche che sviluppano tecnologie per la diagnosi precoce della malattia di Alzheimer.

A livello europeo esiste un progetto di rilievo (Precision Medicine in Neurodegeneration).

L’obiettivo è sviluppare una piattaforma medica precisa per la malattia di Alzheimer, in modo da poter fornire nuovi trattamenti in modo ponderato.

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