Le cellule insulari geneticamente modificate vengono ora testate come trattamento per il diabete di tipo 1

– Si tratta di una potenziale terapia cellulare terapeutica che viene ora testata sui pazienti per la prima volta in assoluto. Le cellule produttrici di insulina trapiantate sono state geneticamente modificate per evitare il rilevamento da parte del sistema immunitario. Ciò potrebbe far sì che il paziente non abbia bisogno di un trattamento permanente con i farmaci immunosoppressori, finora necessari per il trapianto delle isole di Langerhans, che spesso causano effetti collaterali e non sono adatti a tutti. La speranza a lungo termine è che tutte le persone affette da diabete di tipo 1 siano in grado di riprendersi dalla malattia sostituendo le cellule produttrici di insulina distrutte con altre nuove, afferma Per Ola Karlsson, MD, direttore medico e professore di diabete presso il college accademico. . Ospedale/Università di Uppsala.

Questo studio, chiamato il primo studio sulla sicurezza sull’uomo, durerà un anno. Viene implementato nel quadro del nuovo Centro di Terapia Avanzata ATMP, che è stato inaugurato presso l’Ospedale Accademico nel settembre 2023 e mira principalmente a far sì che più pazienti possano beneficiare dello sviluppo e dell’accesso a nuovi trattamenti.

In questo studio, il trattamento sarà valutato su un massimo di due pazienti di età compresa tra 30 e 45 anni che soffrono di livelli elevati di zucchero nel sangue nonostante il trattamento standard. Ai pazienti verranno impiantate le cellule nell’avambraccio. I pazienti verranno poi seguiti per un anno nello studio, ma è previsto anche un follow-up a lungo termine. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e se le cellule produttrici di insulina sopravvivono all ‘”attacco” del sistema immunitario, rimangono in vita e generano una stabilizzazione misurabile del valore dello zucchero nel sangue. Se i pazienti riacquistano la produzione di insulina, il trattamento potrebbe significare il recupero.

Il trattamento del diabete di tipo 1 ha fatto notevoli progressi negli ultimi anni, utilizzando ad esempio le pompe per insulina. Per le persone con diabete di tipo 1 grave e cambiamenti gravi e imprevedibili della glicemia, il trapianto di isole con le cosiddette isole di Langerhans è disponibile come trattamento alternativo da oltre 20 anni. Dall’inizio del 2001, presso l’ospedale Akademiska sjukhuset sono stati eseguiti 165 trapianti di isole, distribuiti su circa 60 pazienti.

Come nei precedenti trapianti di isole, in questo caso le cellule produttrici di insulina, chiamate isole di Langerhans, vengono prelevate dal pancreas di un donatore deceduto. L’isolotto è isolato nel laboratorio Rudbeck qui all’Ospedale Universitario. La novità è che vengono apportate tre modifiche genetiche nelle cellule prima che vengano somministrate ai pazienti per evitare il rigetto e le cellule diventano immunocompromesse, per così dire, il che significa che i pazienti hanno la possibilità di evitare il trattamento immunosoppressivo. Dopo 2-4 settimane possiamo determinare se le cellule sono sopravvissute e non sono state rigettate, spiega Per Ola Carlsson.

I ricercatori del Dipartimento di Endocrinologia e Diabete dell’ospedale accademico stanno conducendo lo studio “Primo studio sulla sicurezza umana del trapianto di isole pancreatiche immunocompromesse negli adulti con diabete di tipo 1”. Lo studio è finanziato dalla Regione di Uppsala, con un finanziamento parziale da parte di Sana Biotechnology Inc, con sede a Seattle (USA). Lo studio utilizza la tecnologia immunocompromessa di SANA, progettata per creare cellule ex vivo (all’esterno dell’organismo) che sfuggono al sistema immunitario del paziente. Questo per consentire il trapianto di cellule produttrici di insulina da un donatore senza che il paziente necessiti di un trattamento immunosoppressivo.

Fatti: Centro ATMP Uppsala

• Gli ATMP (Advanced Therapeutic Medicinal Products) coprono i farmaci per terapie avanzate: terapia cellulare e genica, nonché prodotti di ingegneria tissutale.
• L’ospedale accademico è stato inaugurato nel settembre 2023.
• Dietro il centro si trovano l’Ospedale Accademico/Distretto di Uppsala e l’Università di Uppsala.
• Dovrebbe contribuire a sostenere le strutture per i ricercatori che desiderano sviluppare e/o curare pazienti affetti da ATMP. L’obiettivo è che più pazienti traggano beneficio dallo sviluppo e ricevano nuovi trattamenti, oltre a facilitare la collaborazione.
• I farmaci per terapie avanzate si dividono in terapie cellulari somatiche, terapie geniche, prodotti di ingegneria tissutale, nonché farmaci combinati contenenti farmaci terapeutici avanzati.
• I farmaci per terapie avanzate devono essere sempre prodotti in conformità con le cosiddette Good Manufacturing Practices (GMP), indipendentemente dal fatto che vengano utilizzati in studi clinici sui farmaci o in esenzioni ospedaliere. È sempre necessario ottenere una licenza di produzione dall’Agenzia per i prodotti medici.