Il primo trattamento per i bambini affetti da fibrosi cistica diventa buono

I bambini affetti da fibrosi cistica dovrebbero essere in grado di assumere Kalydeco (ivacaftor) a partire da 1 mese di età. IL consigliare Comitato di esperti CHMP dell'EMA dell'Agenzia europea per i medicinali.

Ciò significa che Anche i neonati affetti per la prima volta da fibrosi cistica possono ricevere un trattamento farmacologico per la malattia congenita.

Nella fibrosi cistica, un gene chiamato CFTR è alterato. Le mutazioni in questo gene fanno sì che le ghiandole del corpo producano muco duro e mal funzionante. Ciò provoca sintomi gravi e crescenti principalmente a carico del sistema respiratorio e gastrointestinale.

Trattamento dei neonati affetti da fibrosi cistica

L'azienda farmaceutica Vertex in Irlanda ha sviluppato una serie di nuovi trattamenti contro la fibrosi cistica. Molti di loro sono utilizzati anche oggi in Svezia. I trattamenti influenzano il gene alterato in modo da normalizzare il muco e ridurre i sintomi.

gradualmente Attraverso nuovi studi e rinnovate applicazioni, l'azienda ha ampliato la fascia d'età dei trattamenti. Questo è qualcosa che il mondo medico ha evidenziato in precedenza.

Con la nuova raccomandazione del CHMP arriva un'altra estensione simile, poiché Kalydeco è attualmente approvato solo a partire da quattro mesi.

Può essere trattato prima

Kalydeco è un trattamento orale da assumere ogni giorno. La raccomandazione si applica ai neonati che presentano determinate mutazioni nel gene CFTR.

– La fibrosi cistica lo è Una malattia cronica e progressiva che può essere osservata fin dalla nascita. È quindi importante trattare le cause scatenanti il ​​prima possibile per rallentare la progressione della malattia, afferma nel suo articolo Fosca Di Iorio, Business Area Manager di Vertex. comunicato stampa.

Estendere l'approvazione di Kalydeco significa che alcuni bambini affetti da fibrosi cistica potranno ricevere il trattamento “molto presto nella vita”, afferma.